Śmiertelna choroba i walka z czasem...

Kubuś z Hajnówki potrzebuje najdroższego leku świata!

Kubuś cierpi na SMA – rdzeniowy zanik mięśni. Ta bezlitosna choroba odbiera mu władzę nad ciałem. Przez brak genu SMN1 organizm nie produkuje białka, które odżywia neurony ruchowe, odpowiedzialne za pracę mięśni. Te słabną i powoli umierają - począwszy od mięśni odpowiedzialnych za poruszanie się, po te najważniejsze, służące do oddychania, przełykania… Jeśli pierwsze objawy pojawiają się do 6. miesiąca życia, rokowania są najgorsze.

Terapia genowa polega na jednorazowym podaniu leku, który wprowadza do organizmu gen, którego Kubuś nie ma (i przez brak którego mięśnie umierają). Lek uzupełnia w organizmie poziom brakującego białka w ciągu kilku dni! Niestety, jest to najdroższe leczenie na świecie – kosztuje ponad 10 milionów złotych! Lek ten jest niedostępny w Polsce, rok temu został dopuszczony w USA, niedawno również w Europie. U dzieci, które otrzymały terapię genową widać szybką i znaczną poprawę. Im szybciej będzie lek podany, tym efekty będą większe. Czasu jest coraz mniej, dlatego rodzice wołają o pomoc...

Więcej informacj tutaj: https://www.siepomaga.pl/kubus

 

 

 

Powrót na początek strony